一个过去鲜被大众关注的细分赛道，正在悄悄冲向百亿美元规模。钛媒体梳理发现，补体抑制剂凭借从罕见病向大适应症扩张的逻辑，成为自免领域里最被看好的”药王”候选之一。
2024年，全球补体抑制剂市场规模为72亿美元，2025年已升至92亿美元。10月21日，FDA加速批准长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗用于降低IgA肾病患者蛋白尿，这是全球首个获批用于该病的C5补体抑制剂；目前其年销售额已达47亿美元。与此同时，中国玩家开始搅局——10月22日，天辰生物宣布其C5/C3b双功能抗体融合蛋白LP-005治疗PNH的中国II期临床主要终点数据读出，疗效突出、安全性良好。
扩容的核心逻辑，是补体抑制剂正从罕见病走向大适应症。补体系统通路分布广，疾病谱从血液、肾脏延伸到眼科、神经、移植乃至肿瘤。已上市产品大多集中在C5和C3、仍以罕见病为主，而IgA肾病是典型的蓝海——全球患者超900万、有效疗法稀缺。瑞利珠单抗IgA肾病适应症获批，意味着市场天花板被打开；C3肾小球病、狼疮性肾炎等补体介导肾病患者规模庞大，同样存在未满足需求。
中国双靶点分子的突破，正在改写”进口药王”的单向格局。传统C5抑制剂（如依库珠单抗）只在末端阻断，无法覆盖上游C3b沉积，部分患者仍有残留贫血或血管外溶血；LP-005通过同时抑制C5裂解与C3b沉积，有望全面阻断三条补体信号通路、避免单靶点药物的通路逃逸。其II期数据显示，在1200mg与1500mg剂量组，全部受试患者的溶血均得到控制、输血依赖也全部摆脱，且未观察到突破性溶血。若后续临床验证顺利，这类长效、广谱国产分子将切入原本由海外巨头主导的高值市场。
对创新药产业链而言，这条赛道释放了两个信号。一是”罕见病现金牛加大适应症放量”的路径被验证后，资本对补体领域的投入会继续升温，国内已有百家药企涌入ADC等相邻赛道，补体方向同样不缺跟进者。二是机制迭代快于预期，单靶点药物的窗口期可能被压缩，后来者若不能在长效化、广谱化上做出差异，难以复制瑞利珠单抗的增长曲线。当然，药物最终能否兑现商业价值，仍取决于后续III期与真实世界数据，眼下谈格局定型为时尚早。
信息来源：钛媒体
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